虽然FDA原则上只要平衡新药对患者的风险和收益，但具体执行起来非常复杂。

目前我国血液和造血系统用药市场状况如何？抗贫血制剂的市场表现怎样，哪些产品在医药市场中最受青睐，相关企业在激烈竞争中战果如何？这些问题的答案，以下数据将为您一一揭晓。猴年伊始，医药行业频抢头条。

中成药占比仅3%，二者比例基本保持不变。尽管在销售规模方面，本土企业与卫材（中国）药业尚存在较大差距，但可喜的是增长势头强劲，如扬子江药业、哈药集团、沈阳三生制药、江苏四环生物和南京恒生制药2014年的增长率均超过20%，其中扬子江药业更是高达37.1%，远超卫材（中国）药业（2014年增长率为9.0%）和美国许瓦兹（2014年增长率为4.55%）。复星大手笔收购EPO产品，抗贫血制剂市场将开新口 2016-02-24 06:00 · 李华芸 目前我国血液和造血系统用药市场状况如何？抗贫血制剂的市场表现怎样，哪些产品在医药市场中最受青睐，相关企业在激烈竞争中战果如何？这些问题的答案，以下数据将为您一一揭晓。图1 2013年和2014年血液和造血系统用药五大终端市场规模（单位：亿元）数据来源：中康CMH图2 2013年和2014年血液和造血系统用药五大终端市场份额数据来源：中康CMH药品成分：化学药是绝对主体，占比近97%从药品成分来看，化学药是血液和造血系统用药市场的绝对主体，2014年占比高达96.9%图3 2013年和2014年血液和造血系统用药市场化学药/中成药市场份额数据来源：中康CMH 处方类型：处方药比例高达94.8%从处方类型来看，与绝大多数药物中处方药占据市场主体地位相似，2013年和2014年我国血液和造血系统用药市场中，RX占比均为94.8%。

长效EPO产品中，2014年阿法达贝泊汀全球销售额约为25亿美元，其中美国市场约为8亿美元，日本市场约为5亿美元。有报道称，2014年普通EPO产品全球销售额约为52亿美元，其中美国市场约为33亿美元。先前的疗法使用的是一个人自己的细胞。

今年和去年，他制造了一些未来派T细胞。通过免疫系统工程治疗其他疾病将是未来的一个主攻方向。只有在注入特定药物的情况下，它们才会发起靶向搜寻和杀灭行动。虽然蕾拉案例的很多细节至今没有披露，一些癌症专家也表示工程化T细胞在其治疗中所发挥的作用仍不明朗，但她的康复让人们把注意力聚焦到了免疫工程以及免疫系统的控制和操作上，因为这方面的进步将会给癌症治疗带来意想不到的突破。

透过显微镜，我们可以看到这些细胞会展现出类似于动物的行为：爬行，探查，然后抓住另一个细胞，向其注入中毒性颗粒。这些技术方法或可产生关于免疫系统细胞的大数据，比如它们在肿瘤内的具体活动，以及它们如何对肿瘤产生影响等。

赛莱克蒂斯是从2011年开始研发这种疗法的，当时纽约和费城的医生报告说，他们已经发现了控制T细胞（即免疫系统中所谓的杀伤性细胞）的方法。如果你同HIV群体交谈，你会发现他们急需一种疗法，一种可以一劳永逸的疗法。经过40多年的科学研究，我们了解了肿瘤细胞和免疫系统对话的一般本质。但科学家逐步绘出了控制免疫系统与肿瘤互动方式的分子网络。

该公司发明了一种名为TALENs的基因编辑方法，即通过活细胞中的DNA剪切和修复，进行癌症治疗。很快，大奥蒙德街医院的一名医生就给赛莱克蒂斯（Cellectis）打去了电话。西奈山有可能从今年开始从事临床试验。他们表示，他们能够从一个人的血液中提取T细胞，然后通过一种病毒，在这些细胞中注入新的DNA指令，使之杀灭白血病中的癌变血细胞。

他说，这些问题的出现已经有一段时间了，但却无法找到答案。就传染病而言，我认为HIV是一个最佳实验对象。

今年2月，他表示将会把基因改造的T细胞注入猴子体内，寻找并摧毁任何存在的免疫缺陷病毒的细胞。他说，而免疫系统将会成为最便捷的工具，因为这些细胞可以移动和转移，并会发挥重要作用。

此外，大多数涉及工程化T细胞的规程都需要患者或猴子服用可临时杀灭自身T细胞的药物，而在此过程中，风险不可避免。加利福尼亚大学旧金山分校合成生物学家温德尔·利姆（Wendell Lim）说，免疫细胞会同其他细胞对话，会释放毒物，可改变微环境，具有记忆功能，并可实现自我增殖。这里的问题，就在于误杀。朱诺医疗首席科学家海厄姆·列维茨基（Hyam Levitsky）表示，原先需要7个月才能完成的实验现在只需要7天。她接受过很多次化疗以及一次骨髓移植。在一间灯光明亮的阁楼，他和12名程序员也在研究T细胞，满脸倦容，看起来就像是疲惫不堪的外科医生。

超越癌症去年3月，辉瑞任命林家扬（John Lin）担任公司旧金山生物技术部门的负责人。该部门负责癌症药物开发，最近又开始制造工程化T细胞。

去年11月，大奥蒙德街医院宣称蕾拉的病已经治愈。利姆正在他所谓的合成免疫学领域开辟新天地。

加利福尼亚大学旧金山分校研究人员杰弗里·布鲁斯通（Jeffrey Bluestone）说，免疫细胞是运转良好的机器，但我们可以让这种运转更加顺畅。100多年前，美国外科医生威廉·科莱（William Coley）注意到，有时候意外感染会让肿瘤消失。

在这个女孩所在的伦敦大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）的冷柜中，保存有一瓶白血球。但如果T细胞经过了基因编辑技术处理，比如保存在大奥蒙德街医院冷柜中的那些T细胞，这种风险基本可以消除。这样一来，患者就会陷入危险境地。医生希望将蕾拉作为一个特例，即通过未经临床试验的药物进行治疗。

麻省理工学院（MIT）下属科赫综合癌症研究所（KochInstitute for Integrative Cancer Research）生物学家、1993年诺贝尔生理学或医学奖获得者菲利普·夏普（Philip Sharp）说，我们试图介入这一对话，使之发挥治疗作用。该公司仍会在T细胞加入新的DNA，但同时，它也会利用基因编辑技术，删除T细胞中用来搜寻外来分子的受体。

随后，科莱将链球菌培养基注入到癌症患者体内，发现在部分病例中出现了肿瘤收缩的状况。但有的患者，尤其是像蕾拉这样的孩子，体内并没有足够的T细胞。

而这，也是所有人所希望的。尽管在治疗HIV方面已经取得进展，但方法还有待改进。

赛莱克蒂斯是一家成立于法国的生物技术公司，现总部位于美国曼哈顿东区。十余家制药公司和生物技术公司正致力于将这种疗法推向市场。本文经麻省理工科技评论（微信公众号：mit-tr）授权转载，禁止二次转载。它会抵御从未见过的病毒，抑制癌症（尽管并非总是如此），而最主要的，是避免伤及自己的身体组织。

利姆称其为传感电路或谷歌高级搜索。但它的工作原理是什么呢？直到最近，这个问题的答案仍不明晰，而癌症免疫疗法则被认为是一个失败的理念。

但在纽约联合广场，我遇到了Facebook前雇员、现担任西奈山医院及医学院下属实验室负责人的杰弗里·哈默巴赫尔（Jeffrey Hammerbacher）。它甚至还有记忆功能，而这也是疫苗接种的依据。

他认为这种疗法将不仅仅局限于白血病，也不仅仅局限于癌症。在所有提议中，最极端的方法是改变T细胞内的基因指令，目前通过TALENs或最新的CRISPR等基因编辑技术可以轻松做到。

(责任编辑：胡兵)